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Perugia, via farmaco sperimentale per malati di Lafora: si punta a terapia genica

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Fra. Mar.
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Non solo la sperimentazione con il Myozyme per provare a rallentare la marcia di Lafora, rarissima patologia neurodegenerativa, nei due pazienti umbri, ma anche una ricerca per terapie geniche che potrebbe essere sviluppata a Perugia. Margherita Gatti, una mamma a cui un anno fa è stata data la peggiore delle notizie per suo figlio, guarda sempre oltre. Lo ha fatto da ultimo nella conferenza che si è tenuta in Comune, che lei ha fortemente voluto per ringraziare chi l’ha seguita nel progetto, ora diventato realtà, di somministrare Myozyme anche a suo figlio, come già fatto per una paziente al Bambin Gesù.

 

All’evento hanno partecipato il sindaco, Andrea Romizi, il vice, Gianluca Tuteri, il presidente del consiglio regionale, Marco Squarta e la vice, Paola Fioroni. E poi il primario di pediatria, il professor Alberto Verrotti di Pianella e la professoressa Cinzia Costa della clinica neurologica, e in collegamento i professori che hanno lavorato in team. “Tutto è partito dal meeting sulla malattia di Lafora organizzato a ottobre, con il responsabile scientifico Paolo Prontera, medico genetista del centro di riferimento regionale di genetica clinica dell’ospedale di Perugia – ha spiegato Margherita Gatti -. Da allora si è instaurata una collaborazione di livello internazionale che può aprire nuove prospettive”.

 

E, proprio nel Usa, a fine 2021 è partita la sperimentazione con un altro farmaco mentre la professoressa Costa parla di terapia genica: “Sappiamo che c’è un gene che non funziona bene, se andiamo a modificarlo potremmo ottenere dei risultati significativi”.