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Nuova terapia genica restituisce la vista a due bambini ciechi

Federico Sciurpa
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Ciechi dalla nascita per una particolare forma di distrofia retinica ereditaria. Due bambini di 8 e 9 anni, hanno recuperato la vista grazie a una tecnica innovativa eseguita per la prima volta in Italia a Caserta, nella Clinica oculistica dell'Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli". Per approfondire leggi anche: Distrofie retiniche, la ricerca apre nuovi orizzonti terapeutici  Si tratta di una malattia causata da mutazioni in un gene chiamato RP65 e la terapia, sviluppata da Novartis, fornisce una copia funzionante di questo gene.   I risultati ottenuti con la nuova metodologia, denominata "Luxturna", sono stati illustrati da Francesca Simonelli, direttrice della Clinica oculistica dell'ateneo. La copia del gene RP65 è in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva dei pazienti.